Anvisa aprova registro do primeiro medicamento para distrofia muscular de Duchenne

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) concedeu o registro de comercialização do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil para a farmacêutica Roche. A publicação está no Diário Oficial da União desta segunda-feira (2).

A concessão é em caráter excepcional, sob condições de monitoramento de longo prazo dos dados de pacientes tratados para confirmar a eficácia e segurança do produto.

Após o registro, a Roche deverá apresentar à CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) a proposta de definição de preço para análise e aprovação.

A farmacêutica afirmou, em nota, que está empenhada em dialogar e colaborar com as autoridades para construir caminhos viáveis para que esta e demais terapias avançadas estejam disponíveis, de forma sustentável, no país.

Fabricado pela Sarepta Therapeutics e vendido a US$ 3,2 milhões (cerca de R$ 19,5 milhões), o Elevidys é o primeiro medicamento de terapia gênica aprovado no Brasil para tratar crianças de 4 a 7 anos com DMD (distrofia muscular de Duchenne). Até então, o uso de alguns corticoides para retardar a progressão da fraqueza muscular era o único tratamento disponível no país.

A autorização de registro abrange uma indicação restritiva, exclusivamente para pacientes deambuladores, ou seja, que conseguem andar de forma independente, sem o uso contínuo de dispositivos de assistência —como cadeiras de rodas ou andadores—, e com idade entre 4 e 7 anos completos. Neste público, os benefícios do Elevidys demonstram uma melhora significativa para ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Para os maiores de 7 anos que perderam a capacidade de locomoção funcional, mesmo que com algumas dificuldades ou limitações, os dados disponíveis são limitados e insuficientes para verificar o benefício do uso do produto.

Os efeitos adversos mais comuns observados nos pacientes que utilizaram o Elevidys foram vômitos, náuseas, lesão hepática aguda, febre e trombocitopenia (redução de plaquetas no sangue). Dessa forma, como medida de manejo de riscos, a função hepática deve ser monitorada antes do tratamento e semanalmente, nos primeiros três meses após a administração.

Distrofia muscular de Duchenne

É uma doença genética rara, neurodegenerativa, que tem como base a ausência da proteína distrofina. É de herança materna, ligada ao cromossomo X, ou seja, as mutações são transmitidas através da carga genética da mãe. Acomete crianças do sexo masculino —de acordo com a literatura médica mundial, um a cada 2.500 a 3.200 meninos nascidos vivos. Não há cura.

As manifestações clínicas da distrofia surgem a partir de três ou quatro anos, quando há uma sucessão de quedas. Há dificuldade para subir escadas, correr e levantar do chão, por exemplo.

Associado à piora, há o enfraquecimento da musculatura da respiração e acessória do tórax. Essas crianças, principalmente a partir da segunda década de vida, iniciam um processo de restrição da caixa torácica, o que compromete a qualidade da respiração e culmina com a necessidade de suporte ventilatório através da ventilação não invasiva (equipamento chamado bipap). Inicialmente, é prescrito para o período noturno, quando o processo é mais intenso. Com o tempo, é necessário usar o equipamento também durante o dia.

Outro comprometimento é o da musculatura cardíaca, que pode ocorrer já na primeira década de vida. O controle é feito com o uso de medicamentos cardioprotetores, a partir da segunda década.

Aplicado em dose única, o Elevidys foi aprovado em 2023 nos Estados Unidos pela FDA (agência americana reguladora de medicamentos e alimentos) para pacientes de 4 e 5 anos. A autorização foi concedida com base nos ensaios clínicos de fase 1 e 2, que indicaram um aumento da proteína microdistrofina em crianças dessa faixa etária submetidas à terapia.

A medicação é intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança. Segundo a Anvisa, o Elevidys só deverá ser administrado sob a supervisão de um profissional capacitado, em ambiente hospitalar.

Terapia não é dispensada pelo SUS

Para ser disponibilizado pelo SUS (Sistema Único de Saúde), além do registro pela Anvisa e do preço máximo estabelecido pela CMED, qualquer medicamento precisa passar pela avaliação da Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde).

A CMED é responsável por definir o preço máximo que pode ser praticado no mercado, além do valor máximo de venda ao governo.

A análise envolve aspectos como eficácia, acurácia, efetividade e segurança. Além disso, são avaliados os benefícios e os custos em comparação com tecnologias já existentes, bem como o impacto orçamentário para o SUS. A recomendação inclui, ainda, a investigação sobre a forma de disponibilização da tecnologia e o acompanhamento de pacientes tratados na rede pública.

Em relação à distrofia muscular de Duchenne, o Ministério da Saúde tem monitorado tecnologias em desenvolvimento, com potencial de trazer alternativas de tratamento para quem vive com a condição.

Neste ano, foram encontrados outros 16 medicamentos em desenvolvimento (em fase de estudo clínico) para tratamento da doença.